Фонд «Круг добра», поддерживающий детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями, пересмотрел показания для назначения препарата «Золгенсма», применяемого для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Данное уточнение было сделано после того, как в конце прошлого месяца Минздрав РФ одобрил новую инструкцию к «Золгенсме», в которой отсутствуют ограничения по количеству копий резервного гена SMN2.
После этого экспертный совет фонда «Круг добра» на заседании 1 апреля также изменил критерии для назначения этого лекарства.
Теперь «Золгенсму» от фонда «Круг добра» будут предоставлять маленьким пациентам с наличием биаллельных мутаций в гене SMN1, с отрицательным результатом анализа на наличие антител к AAV9, с массой тела не более 21 килограмма. Также препарат получат дети, имеющие решение консилиума врачей с привлечением как минимум трёх федеральных центров и ранее получавшие другие варианты патогенетического лечения. Если ребёнок ещё не проходил патогенетического лечения, но у него есть заключение одного из четырёх федеральных центров, имеющих опыт генно-заместительной терапии, ему тоже положено это лекарство.
Кроме того, «Золгенсму» от фонда могут назначить ребятам, чьи родители сделали письменный отказ от другого типа патогенетической терапии после прохождения генозаместительного лечения за счёт фонда.
Источник: Агентство социальной информации
Юлия Ильина, специально для Агентства Особых Новостей (on24.media)
Фото из открытых источников