Препарат луспатерцепт, предназначенный для патогенетической медикаментозной терапии бета-талассемии, теперь будет закупать фонд «Круг добра» для своих пациентов. Такое решение приняли в экспертном совете фонда.
Бета-талассемия является генетическим тяжёлым заболеванием крови, при котором в организме уменьшается количество зрелых эритроцитов. Из-за сбоев в системе кроветворения и вмешательства селезёнки в этот процесс появляются внекостномозговые массы, негативно влияющие на спинной мозг, сердце. Итогом может стать развитие опасных для жизни осложнений − тромбозов, лёгочной гипертензии, сердечной недостаточности.
Данная патология лечится очень сложно, а с возрастом растёт вероятность сопутствующих диагнозов. В качестве вариантов лечения применяется трансплантация стволовых гемопоэтических клеток либо паллиативная терапия. Ещё одним методом стал препарат луспатерцепт.
«Лекарство вводится внутривенно раз в три недели. Оно позволяет эритроцитам созревать, выравнивает показатели железа в организме, даёт тенденцию к сокращению размеров печени и селезёнки. Эффективность и безопасность препарата луспатерцепт при пожизненном применении доказана для взрослых, с 2021 года он включён в рекомендации по терапии бета-талассемии в 62 странах. С апреля 2023 года препарат зарегистрирован в России, а в августе 2025 года внесён в перечень жизненно-важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП)», − пояснили в пресс-службе фонда «Круг добра».
Бета-талассемия уже была частью перечня заболеваний, при которых фонд оказывает помощь, но входила в группу гемоглобинопатий. Теперь патологию собираются вписать в перечень как отдельное заболевание, поскольку к нему есть эффективная патогенетическая терапия, безопасность которой подтверждена (соответствующие клинические исследования уже проведены для детей старше 12 лет; возрастную группу от 6 до 12 лет также тестируют, результаты озвучат в следующем году).
Источник: фонд «Круг добра»
Юлия Ильина, специально для Агентства Особых Новостей (on24.media)
Фото из открытых источников