Дети, страдающие первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом, теперь смогут получить помощь от фонда «Круг добра». Решение о включении этого орфанного заболевания в свой список экспертный совет фонда принял во время одного из своих заседаний.
Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз — генетическое заболевание, связанное с нарушением клеточной цитоксичности и, как следствие, с проблемами работы иммунной системы. При возникновении данной патологии необходимо проводить трансплантацию гематопоэтических стволовых клеток, но она противопоказана в остром периоде.
Консервативных вариантов лечения долгое время не было, но в 2020 и 2022 годах были осуществлены регистрационные и ретроспективные исследования лекарства Эмапалумаб. Препарат пока не имеет регистрации в нашей стране, но в ФГБУ НМИЦ Детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева уже проводили пробное лечение Эмапалумабом, и оно дало хороший результат. Поэтому «Круг добра» также внёс Эмапалумаб в перечень лекарств, которые фонд закупает для своих маленьких пациентов.
Источник: фонд «Круг добра»
Юлия Ильина, специально для Агентства Особых Новостей (on24.media)
Фото из открытых источников