Группа китайских ученых, во главе с профессором Шанхайского университета Цзяотуном Ся Цянем закончила первый этап клинических испытаний нового метода генной терапии, который может помочь при выявлении наследственной гиперхолестеринемии. Это заболевание, при котором уровень содержания липидов в крови становится критическим. Статья о результатах работы опубликована в Nature Medicine.
В эксперименте приняли участие шесть человек в возрасте от 34 до 62 лет. Исследования не выявили негативных реакций организма. Наоборот, произошло заметное снижение активности фермента PCSK9 (на 74%) и уменьшение концентрации липопротеинов низкой плотности, так называемого «плохого» холестерина, на 52% в течение шести месяцев после процедуры.
Основой данного метода стал фермент бактерии Hafnia paralvei, природная функция которого состоит в распознавании и борьбе с вирусами. Специалисты смогли адаптировать его для корректировки человеческого генома, заключив молекулы фермента вместе с РНК-гидами в липидные наночастицы. Они доставляют генный редактор к поврежденной версии гена PCSK9 в клетках печени, блокируя его работу и в результате замедляя выработку холестерина.
Теперь будут проводиться расширенные исследования, которые покажут реальную терапевтическую эффективность подобного подхода. Ведь это заболевание входит в число самых распространенных генетических патологий метаболизма и существенно увеличивает риск развития болезней сердца у молодежи.
Источник: INVANEWS
специально для Агентства Особых новостей (on 24.media)
Фото из открытых источников